近年来,基因治疗药品行业发展动能强劲,为循环系统疾病、眼科疾病等提供了新的治疗手段。该类产品通过特异性改变人体的基因序列或调控基因表达发挥作用,活性成分复杂多样,质量异质性强,技术迭代迅速,建立药品范围界定与归类监管框架是实现该类药品科学监管的重要基础。为系统性地提出我国基因治疗药品范围界定标准和归类原则,为研发者和监管机构提供相关药品归类参考,规范企业研发和注册申报,国家药品监督管理局药品审评中心于2026年7月正式发布《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》 （简称《指导原则》）。本文旨在结合我国当前基因治疗药品的研发审评情况,国际上主要药品监管机构对基因治疗药品的范围和归类要求,《指导原则》的起草与修订过程、主要内容和重点问题说明等,对《指导原则》进行解读,分析《指导原则》对基因治疗药品审评技术体系的影响和对产业发展的促进作用,以供参考。后续随着各类基因治疗药品不断发展成熟,将动态更新相关技术考虑。

目的: 细胞治疗药品是我国新兴支柱产业生物医药的战略赛道之一。为规范我国细胞治疗药品的范围与归类,基于国际药品监管分类框架调研,结合我国相关产业发展阶段、监管实践及技术指导原则的制定情况,国家药品监督管理局药品审评中心组织制定并发布了《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》 （简称《指导原则》）。本文深入剖析与解读《指导原则》,以期为行业及监管机构提供参考。方法: 结合《指导原则》的起草思路、修订过程与主要内容,以及国际监管分类对比,对其核心内涵及外延进行系统梳理与解读。结果: 《指导原则》首次明确了我国药品监管框架下细胞治疗药品的范围与边界,基于物质基础与活性成分、生产工艺及作用机制三要素,构建了细胞治疗药品的二级归类框架,并阐明类别判定的科学原则与归类逻辑。进一步探讨了《指导原则》在助力科学归类指引、完善药品监管科学体系、规范引导研发与申报、出台鼓励政策以加速审评审批上市,以及促进国际接轨方面的重要意义和影响。结论: 《指导原则》立足当下,同时为新产品、新业态预留了创新空间。未来,基于动态调整机制,将不断完善适配我国国情的科学归类体系,赋能细胞治疗药品产业的高质量发展。